Sällsynta sjukdomar och FDA

En föräldralös sjukdom är en sjukdom som drabbar endast ett litet antal människor. När en sjukdom inte påverkar ett stort antal människor, det finns mindre medel att finna behandlingar för detta villkor. År 1983 passerade kongressen Orphan Drug Act att behandla denna fråga. Läkemedel som behandlar en föräldralös sjukdom kallas särläkemedel. FDA är ansvarig för genomförandet av Orphan Drug Act och Office of Orphan Products Development hanterar bidraget programmet. Vad är ett Orphan sjukdom?

Enligt "särläkemedel", en föräldralös sjukdom är en sällsynt sjukdom eller ett tillstånd som drabbar färre än 200.000 människor i USA. Detta inkluderar tillstånd som Lou Gehrig sjukdom, Tourettes och akromegali, mer känd som gigantism. De flesta, men inte alla, är föräldralösa sjukdomar orsakas av en genetisk avvikelse eller defekt. På grund av sällsynthet av dessa sjukdomar, är det ofta mycket svårt för patienter att få en korrekt diagnos.
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act antogs 1983. Denna lag gav ekonomiska incitament för företag att forska, utveckla och marknadsföra särläkemedel för sällsynta sjukdomar. Enligt "The Orphan Drug Act: genomförande och effekter," läkemedelsföretag utvecklar särläkemedel är berättigade till bidrag pengar för kliniska prövningar samt upp till femtio procent av kostnaden för kliniska prövningar. Bolaget kommer också att ha ensamrätt på marknaden för sju år.
Effektiviteten i Orphan Drug Act

Sedan genomförandet av Orphan Drug Act, antalet av särläkemedel godkänts av FDA har ökat kraftigt. Enligt "Orphan Products: hopp för människor med sällsynta sjukdomar", i de tio åren före genomförandet av Orphan Drug Act, var bara 10 nya läkemedel som godkänts av FDA. Sedan 1983 har över 250 nya särläkemedel godkänts och finns på marknaden för patienter med sällsynta sjukdomar. FDA: s kontor för Orphan Products Development (Addera Grant Program

OOPD) är ansvarig för att granska alla ansökningar enligt Orphan Drug Act. Enligt "FDA: s kontor för särläkemedel," cirka $ 14.200.000 i bevilja pengar är tillgänglig. Den OOPD samlar också information om särläkemedel och nya läkemedel fortfarande i testfasen och distribuerar det till patienter för att hjälpa dem att planera sin behandling och informera dem om nya kliniska studier.
Baksidan av Orphan Drug Act

Baksidan av Orphan Drug Act är att det har skapat ett monopol för vissa läkemedelsföretag. Eftersom lagen ger företaget ensamrätt på marknaden för sju år, det finns ingen konkurrens att reglera prissättningen av läkemedel. Till exempel, enligt "The Orphan Drug Act: genomförande och effekter," ett särläkemedel, alglukeras, kan kosta upp till $ 300.000 per år. Även i många fall prissättningen liknar icke-särläkemedel, på grund av exklusivitet faktor, behöver patienterna inte möjlighet att köpa en generisk version av läkemedlet.