Vad är en föräldralös sjukdom ?

En föräldralös sjukdom är en ovanlig sjukdom som påverkar mycket få patienter och därför inte väcka uppmärksamhet eller befalla mycket i vägen för forskningen . Behandlingen kan vara svårt att få för dem som lider av en föräldralös sjukdom . Sedan har försummats forskning om sjukdomen , kan informationen vara knappa också. En sjukdom kan överges , eller " föräldralösa ", eftersom det finns lite pengar att tjäna på att söka ett botemedel . Kriterier

De största kriterier för märkning av en sjukdom en föräldralös sjukdom innebär att antalet rapporterade fall . Om det finns färre än 200.000 fall av en viss sjukdom i USA , är den vinstpotential för läkemedelsföretag anses vara för lågt , och de höga kostnaderna för forskning anses inte vara kostnadseffektiv . Detta kommer att orsaka en sjukdom för att falla i den föräldralösa kategori . Inte alla sällsynta sjukdomar är obekanta för allmänheten . En sjukdom kan vara väl kända men ändå föräldralösa därför att det inte längre förekommer ofta utanför den tredje världen . Några exempel på detta är malaria , tyfus , tuberkulos och kolera .
Scope

Antalet människor som lider av sällsynta sjukdomar i Obundna staterna är överraskande . Mellan 20 och 30 miljoner amerikaner kämpar med ett villkor som är tillräckligt sällsynt för att betraktas som en föräldralös sjukdom . Fler än 6.000 sjukdomar har identifierats som föräldralösa sjukdomar . Det finns mer än 2000 patientorganisationer som finns som erbjuder stöd till patienter som söker hjälp och svar om dessa ovanliga förhållanden .

Typer

den största andelen föräldralösa sjukdomar är genetisk karaktär . Andra villkor som kan märkas som föräldralösa sjukdomar inkluderar sällsynta bakteriella infektioner eller föga kända virus . Vissa allergier kan också kategoriseras som föräldralösa . Exempel på sällsynta sjukdomar inkluderar Alexander sjukdom , ACTH -brist , och fatal familjär insomnia .
Behandling

Att behandla en föräldralös sjukdom innebär stora utmaningar för både läkaren och patienten . En läkare kan se bara ett fall av en föräldralös sjukdom inom ett år , om ens det. Eftersom det kan finnas få eller inga storskaliga program behandlingsalternativ för en viss föräldralös sjukdom , terapi och mediciner kan vara svårt att komma med. För vissa sjukdomar , kan de områden av den medicinska expertisen som krävs för behandling är mycket breda. Det är också mycket större anledning för en läkare att specialisera sig eller ägna tid åt att studera en föräldralös sjukdom . Alla dessa faktorer allvarligt begränsa en patients alternativ .
Support

Riksorganisationen för Sällsynta diagnoser arbetar för att säkra finansiering för forskning och behandling av sällsynta sjukdomar . Organisationen ger också information till patienter om stödgrupper och medicinska alternativ om deras tillstånd . Hjälp för oförsäkrade eller underinsured individer som lider av en föräldralös sjukdom också av NORD .

Incitament

Tack till USA Orphan Drug Act från 1983 , där är skattelättnader tillgängliga för organisationer som arbetar med kliniska prövningar för en föräldralös sjukdom . Lagen tillåter också läkemedelsföretag som utvecklar läkemedel för sällsynta sjukdomar för att marknadsföra den drog exklusivt för 7 år . Mer än 300 särläkemedel och behandlingar har utvecklats under det senaste kvartsseklet . Addera