Särläkemedel, ofta kallade orphan drugs, är läkemedel som utvecklats specifikt för att behandla sällsynta sjukdomar och tillstånd. De medicinska tillstånd som behandlas med dessa läkemedel kallas sällsynta sjukdomar (orphan diseases). Sådana sjukdomar är mycket ovanliga och är ofta genetiska. Särläkemedel utvecklas när marknaden för en viss medicin är liten och det inte finns något behov av massproduktion.
I januari 1983 antogs Orphan Drug Act i USA. Lagen uppmuntrar läkemedelsföretag att utveckla läkemedel för sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer. Att ta fram läkemedel för en så liten marknad är sällan lönsamt. För att övertyga företagen att ändå producera dessa särläkemedel erbjuder staten förmåner, exempelvis skattelättnader, under en viss period – vanligtvis sju år.
Genom att stimulera utvecklingen av särläkemedel vill myndigheter underlätta för personer som lider av sällsynta sjukdomar att få den medicinering de behöver. Utan dessa incitament skulle många av dessa tillstånd förblia obehandlade, eftersom det kommersiella intresset är för litet.
Exklusivitetsperioden för företag när det gäller särläkemedel är omkring sju år. Under denna tid kan fortsatt forskning kring en viss medicin leda till nya, tidigare okända användningsområden (för åkommor som inte är sällsynta sjukdomar). Detta kan i sin tur göra medicinen tillräckligt lönsam för att företaget ska marknadsföra den aktivt och etablera den på marknaden.
Några av de förmåner som staten erbjuder läkemedelsföretag som tillverkar särläkemedel är, utöver skatteincitament: ekonomiskt stöd till klinisk forskning, utökade marknadsföringsrättigheter och patientskydd samt möjligheten till ett statligt samarbete för fortsatt utveckling och forskning kring läkemedlet.
Historiskt har företagen valt att informera om särläkemedel genom att först utbilda medicinsk personal. Med internets växande betydelse och utbredning strävar dock tillverkare, vårdgivare och ideella organisationer numera efter att nå allmänheten direkt, via informationssidor som använder ett enkelt och begripligt språk.
Inom Europeiska unionen definieras en sällsynt sjukdom som ett tillstånd som drabbar högst 5 av 10 000 personer. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) driver ett särskilt program för särläkemedel som ger företagen incitament som marknadsexklusivitet i tio år, avgiftsfrihet och vetenskaplig rådgivning. Tack vare liknande regelverk världen över har antalet godkända särläkemedel ökat kraftigt sedan 1980-talet.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online