De fyra faserna av kliniska prövningar – så fungerar de

Kliniska prövningar är studier på människor som undersöker hälsorelaterade eller biomedicinska aspekter av föreslagna behandlingar. Studierna kan vara antingen observationella eller interventionella. Vid observationella prövningar enbart observeras deltagarna, medan interventionella prövningar innebär att specifika behandlingar testas. Läkemedelsföretag, medicinska forskningsinstitut och myndigheter använder kliniska prövningar för att utvärdera nya behandlingar innan de görs tillgängliga för allmänheten. Varje klinisk prövning genomförs i fyra olika faser, där varje fas har ett tydligt syfte.

Fas I

Fas I-prövningar genomförs på ett litet antal personer, vanligtvis 20 till 80 deltagare. Detta är den mest riskfyllda fasen, eftersom den används för att fastställa det säkra doseringsintervallet, bedöma behandlingens säkerhet och upptäcka eventuella biverkningar. Det är i denna fas som större problem kan uppstå, och risken för deltagarna är som störst. Fas I pågår i upp till en månad och bygger på stigande dosnivåer för att avgöra den maximalt tolererbara dosen. Deltagarna kan vara friska individer eller personer som har den sjukdom som behandlingen är avsedd att bota.

Fas II

Fas II-prövningar utförs på en större grupp om 100 till 300 deltagare. Behandlingen eller läkemedlet utvärderas vidare med avseende på säkerhet och effektivitet på kort sikt. Denna fas kan pågå i flera månader, och deltagarna är personer som lider av den sjukdom som behandlingen riktar sig mot. Normalt används en dubbelblind design, vilket innebär att vissa deltagare får den aktiva behandlingen medan andra får placebo – varken deltagarna eller forskarna vet vem som får vad.

Fas III

Fas III är en stor studie med 1 000 till 3 000 deltagare. Här undersöks biverkningar, effektivitet samt jämförelser med andra befintliga behandlingar. Denna fas, som kan pågå i flera år, kartlägger långtidseffekter, interaktioner mellan läkemedel och sjukdomar, samspel med andra läkemedel samt effekter hos olika demografiska grupper och undergrupper. Deltagarna får antingen den behandling som undersöks eller en etablerad standardbehandling för samma sjukdom.

Fas IV

Denna fas är en studie som genomförs efter att behandlingen har lanserats på marknaden. Behandlingen kan ha släppts utan att ännu ha fått formellt godkännande från myndigheterna. Fas IV samlar in ytterligare information om optimal användning av behandlingen samt om de fördelar och risker som är förknippade med den. Fasens längd kan vara obegränsad; den fortsätter vanligtvis tills den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) antingen godkänner eller avslår behandlingen. Denna fas är observationell till sin natur och använder ingen kontrollerad experimentell design.