Genterapi för astma – framtidens möjliga behandling av kronisk luftvägssjukdom

Med framsteg inom teknik och medicin testas ständigt nya metoder för att behandla sjukdomar. En av dessa tekniker, som kan låta som något ur en science fiction-roman, är genterapi. Även om metoden fortfarande är experimentell används konceptet för att behandla en rad kroniska tillstånd som inte kan botas med mer konventionella behandlingsformer – exempelvis astma.

Vad är astma?

Astma definieras som en kronisk luftvägssjukdom som oftast beror på att personen är allergisk mot något. När en person drabbas av ett astmaanfall visar det sig vanligtvis genom ansträngd andning, tryck över bröstet och hosta. Detta beror på att luftvägarna blir inflammerade och svullnar, vilket gör andningen svår eller i vissa fall nästintill omöjlig.

Vad är genterapi?

Genterapi definieras vanligtvis som den direkta användningen av genetiskt material för att behandla en sjukdom. Metoden innebär ofta att ett fungerande gen förs in i celler som spelar en viktig roll för det tillstånd man försöker bota. Målet är att det insatta DNA:t ska ersätta eller dämpa det DNA som orsakar problemet. Eftersom gener utgör kroppens byggritning, och många sjukdomar har sin grund i generna, kan en korrigering av genen i teorin också korrigera störningen som den orsakar.

Experiment och forskning

För närvarande befinner sig genterapi mot astma fortfarande på experimentstadiet. Tester har dock genomförts på möss som visar lovande resultat för framtida astmabehandlingar. I dessa experiment användes en injektion som kallas IL-4-mutantantagonist. Denna antagonist binder sig till DNA:t och intar i praktiken platsen hos det DNA som orsakade inflammation i luftvägarna. Om behandlingen kan perfektioneras kan den i framtiden komma att administreras som en form av vaccination.

Utmaningar

Trots sitt stora löfte är genterapi fortfarande huvudsakligen experimentell. Många svårigheter måste övervinnas och betydligt mer specifik kunskap behöver samlas innan metoden kan användas brett. Några av de problem som man stött på, både vid astma och andra tillstånd, inkluderar:

• Att identifiera exakt vilken gen som ansvarar för tillståndet.
• Att få kroppen att acceptera det nya genetiska materialet.
• Att transportera det genetiska materialet förbi barriärer som blod-hjärnbarriären.

Risker

Det finns vissa risker för dem som deltar i experimentell genterapi. Det finns alltid en möjlighet att de gener som förs in i kroppen inte accepteras, eller att de utlöser en oväntad reaktion. Även om behandlingarna normalt sett är säkra och kortvariga har ett litet antal dödsfall rapporterats inom genterapiforskningen generellt – dock inga i samband med astmabehandlingar. Forskningen fortsätter, och med tiden kan genterapi komma att erbjuda nytt hopp för miljontals människor som lever med astma världen över.