Överlevnad för sikcellsjukdom (SCD) har transformerats sedan 1970-talet.
Historiska vs. nuvarande utfall
- 1970-talet: ~50 % dog före 20 års ålder.
- Idag (högresurssättningar): 80–90 % överlever till vuxen ålder; median livslängd nu 50–60+ år.
Viktiga framsteg som driver framsteg
- Nyföddscreening: Tidig identifiering möjliggör penicillinprofylax från 2 månaders ålder.
- Penicillinprofylax: Minskar invasiv pneumokockssjukdom med 84 %.
- Vacciner: PCV, PPSV23, Hib, meningokock.
- Hydroxyurea: Ökar HbF, minskar vasko-ocklusiva kriser, akut bröstsyndrom och transfusionsbehov.
- Transkraniell Doppler (TCD) screening: Identifierar strokrisk; kroniska transfusioner förebygger stroke.
- Omfattande vårdcenter: Multidisciplinär hantering.
- Nya kurativa terapier: Genteknik (lentiviral, CRISPR), benmärgstransplantation.
Globala skillnader
I Afrika söder för Sahara (högst börda) förblir barndödslighet hög p.g.a. begränsad tillgång till screening, penicillin, hydroxyurea och specialiserad vård.
