Processen att ta fram ett nytt läkemedel – från upptäckt och utveckling till lansering på marknaden – är en lång, kostsam, forskningsintensiv och riskfylld resa där misslyckande lurar i varje led. I USA uppskattas processen ta 10–15 år, till en kostnad som stigit från 800 miljoner dollar år 2000 till över 1,3 miljarder dollar år 2006. Endast ett läkemedel når marknaden per 5 000–10 000 substanser som screenas under upptäcktsfasen. År 2008 godkändes 31 läkemedel och biologiska läkemedel, medan det vid början av 2009 fanns 2 900 substanser under utveckling.
Processen inleds med att ett obehandlat medicinskt behov identifieras. Därefter identifieras och valideras en målmolekyl i kroppen. Substanser screenas systematiskt, och den mest lovande – den så kallade ledsubstansen – optimeras för att ge störst möjliga effekt mot målet.
Den utvalda ledsubstansen genomgår omfattande toxikologiska tester i laboratoriemiljö och i djurstudier för att avgöra om den är säker nog att gå vidare till studier på människor. Denna fas tar vanligtvis 3–6 år.
När de prekliniska studierna är avslutade lämnas forskningsdata in till FDA (Food and Drug Administration) i USA – eller till motsvarande myndigheter i andra länder – i form av en så kallad Investigational New Drug-ansökan (IND). Ett godkännande från FDA tillåter det nya läkemedlet att gå vidare till kliniska prövningar på människor.
Fas I: Prövningarna på människor inleds med fas I-studier, som vanligtvis omfattar 20–100 friska frivilliga. Syftet är att undersöka hur väl läkemedelskandidaten tolereras, det vill säga att bedöma dess säkerhet. Fas I tar ungefär 6 månader till 1 år.
Fas II: I fas II, ofta kallad ”proof of concept”-studier, utökas prövningarna till 100–500 patienter. Här utvärderas läkemedlets effekt, optimal dosering och säkerhet studeras vidare. Denna fas pågår i ungefär ett år.
Fas III: I fas III genomförs utökade studier med 1 000–5 000 patienter för att verifiera effekten och övervaka biverkningar vid långtidsanvändning av läkemedlet. Fas III tar vanligtvis 1–4 år.
När fas III-prövningarna är avslutade sammanställer och analyserar läkemedelsföretaget all data som genererats under hela processen och lämnar in resultaten till FDA i form av en New Drug Application (NDA). Myndigheten granskar den inskickade informationen och avgör om läkemedlet har visats vara säkert och effektivt nog för att få marknadsföras i USA. Granskningsprocessen tar mellan 6 månader och 2 år.
FDA kan ibland kräva att företaget genomför ytterligare så kallade post-marketing-studier (studier efter lansering) för att övervaka långtidssäkerheten eller för att generera data om specifika patientgrupper, till exempel äldre. Kostnaden för en enda sådan studie kan uppgå till 20–30 miljoner dollar. Resultaten från dessa studier kan även användas för att lämna in en kompletterande NDA-ansökan, som söker godkännande för användning av läkemedlet mot ytterligare sjukdomsindikationer.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online