Det nyligen godkända läkemedlet heter Aducanumab och har fått godkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) för behandling av Alzheimers sjukdom. Här går vi igenom de viktigaste aspekterna kring detta banbrytande men också omdiskuterade läkemedel.
Aducanumab är indicerat för behandling av lindrig kognitiv störning (MCI) orsakad av Alzheimers sjukdom samt för lindrig Alzheimersdemens. Läkemedlet riktar sig alltså till patienter i tidiga skeden av sjukdomen.
Aducanumab är en monoklonal antikropp som riktar sig mot aggregerade former av beta-amyloid, särskilt de amyloidplack som ansamlas i hjärnan vid Alzheimers sjukdom. Genom att binda till dessa ansamlingar syftar Aducanumab till att minska nivåerna av beta-amyloid och därmed möjligen bromsa sjukdomens progression.
Godkännandet av Aducanumab baserades på resultaten från två fas 3-studier med namnen ENGAGE och EMERGE. ENGAGE uppnådde inte sin primära slutpunkt, medan EMERGE visade en statistiskt signifikant minskning av kliniskt försämrande hos patienter som behandlades med Aducanumab jämfört med placebo. Denna skillnad mellan studierna har varit en central del av debatten kring läkemedlet.
Aducanumab ges som intravenös infusion. Rekommenderad startdos är 10 mg per kilogram kroppsvikt, administrerad var fjärde vecka. Efter en viss tidsperiod kan dosen höjas till 20 mg per kilogram, förutsatt att den initiala responsen är gynnsam och att inga allvarliga biverkningar uppstår.
I de kliniska studierna noterades följande vanliga biverkningar hos patienter som behandlades med Aducanumab:
Biverkningarna i form av hjärnödem och mikroblödningar, tillsammans kallade ARIA (amyloid-related imaging abnormalities), kräver regelbunden övervakning med magnetresonanstomografi under behandlingens gång.
Godkännandet av Aducanumab blev mycket omdiskuterat på grund av blandade vetenskapliga åsikter samt oro över potentiella skador och avsaknaden av tydligt visad klinisk nytta i studierna. Flera experter ifrågasatte tolkningen och validiteten av data från de kliniska prövningarna, och beslutet ledde till att några medlemmar i FDAs rådgivande kommitté avgick i protest. Läkemedlets pris har också kritiserats som högt i relation till den osäkra nyttan.
Längre tidsstudier behövs för att ytterligare utvärdera säkerheten och effektiviteten hos Aducanumab samt dess inverkan på Alzheimers sjukdoms progression. Forskningen kring amyloidiets roll i sjukdomen fortsätter också att vara ett aktivt forskningsområde.
Aducanumab utgör en betydande milstolpe som den första sjukdomsmodifierande behandlingen specifikt riktad mot beta-amyloid vid Alzheimers sjukdom att få FDA-godkännande. Det är även den första nya Alzheimer-behandlingen som godkänts av FDA på nästan 20 år. Samtidigt måste läkemedlets kliniska nytta och risker noggrant vägas mot varandra, och patienter under behandling kräver noggrann uppföljning.
Trots godkännandet av Aducanumab återstår den bredare diskussionen om behandling av Alzheimers sjukdom en stor utmaning. Forskningen fortsätter världen över för att hitta effektiva terapier och förbättra prognosen för människor som lever med denna svåra sjukdom.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online