ALS Therapy Development Institute – världens första ideella bioteknikföretag

Stiftelsen ALS Therapy Development Foundation bytte namn till ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) år 2007, efter att organisationen mottagit ett betydande anslag och ett forskningssamarbete genom Muscular Dystrophy Associations initiativ Augie's Quest. Institutet grundades 1999 och var därmed världens första ideella bioteknikföretag.

Amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Institutet bedriver forskning om nya behandlingar mot amyotrofisk lateralskleros (ALS), ofta kallad Lou Gehrigs sjukdom, som drabbar cirka 350 000 människor världen över. ALS är en progressiv neurologisk sjukdom utan botemedel eller effektiv behandling. Sjukdomen angriper motorneuron i hjärnan och ryggmärgen, vilket gör att musklerna successivt förtvinar. Patienter lever i genomsnitt två till fem år efter diagnos.

Befintlig behandling

Idag finns endast en godkänd läkemedelsbehandling som bromsar ALS:s utveckling: Rilutek (riluzol). Den medicinska expertisen bedömer dess effekt som blygsam – den förlänger patienternas överlevnad med ungefär tre månader. ALS TDI har dock identifierat en molekyl som i djurstudier signifikant förlängde livslängden hos djur med ALS, vilket ger hopp om framtida terapier.

Grundandet

Institutet grundades 1999 av James Allen Heywood efter att hans bror Stephen hade diagnostiserats med ALS. Verksamheten är belägen i Cambridge, Massachusetts, USA.

Institutets arbete

ALS TDI har samarbetat med dussintals akademiska laboratorier och ledande bioteknikföretag världen över. Tack vare sin industriella organisationsstruktur kan institutet utveckla och testa dussintals potentiella behandlingsmetoder varje år, bland annat inom genterapi, immunologi och stamcellsforskning.

Allmänhetens engagemang och insamling

Institutets webbplats erbjuder ett öppet forum om sjukdomen och den pågående forskningen, där besökare kan ställa frågor direkt till forskarna. En del av finansieringen kommer från ALS-samhället – ideella organisationer, patienter och vårdinrättningar. Insamlingsarrangemang publiceras löpande på webbplatsen, som även har en särskild sektion med verktyg för insamling, inklusive stöd för evenemangsplanering och färdiga marknadsföringsmaterial.