Rekombinant human tillväxthormon (rhGH) för tillväxthormonbrist (GHD) förbättrar vuxenlängd, men utfall varierar markant.
Evidenssammanfattning
- Medelvinst: 5–12 cm (2–4,7 tum) vs. obehandlad GHD; mycket varierande.
- Bästa predicter för svar: Tidig start (pre-pubertet), högre dos, längre varaktighet, god adhärens, mindre allvarlig GHD, högre medelföräldralängd.
- Närmast slutlängd: Många når lågnormal område; få når genetiskt mål.
- Pubertetsinteraktion: rhGH kan accelerera benålder; GnRH-analoger (GnRHa) används ibland för att fördröja epifyssynostos.
Viktiga studier
- KIGS (Pfizer International Growth Study): Största register; bekräftar dos/varaktighet/ålder-effekter.
- RCT:er: rhGH vs. ingen behandling → signifikant längdvinst.
- Långtidssäkerhet: Inget ökad malignitet, glukosintolerans (övervakas).
Klinisk tillvägagångssätt
- Diagnostisera GHD rigoröst (provokationstest, IGF-1, MRI).
- Starta tidigt (idealiskt <10–12 år).
- Individualisera dos (0,025–0,035 mg/kg/dag SC).
- Övervaka kv3–6mån: tillväxthastighet, IGF-1, benålder, glukos, sköldkörtel.
- Övergång till vuxen endokrinolog.
rhGH är effektivt men ingen garanti. Delat beslutsfattande med familj är avgörande.
