Benmärgstransplantation: Indikationer, typer och kurativ potential

Hematopoetisk stamcelltransplantation (HSCT), allmänt kallad benmärgstransplantation, ersätter sjuk eller ablaterat benmärgs med friska stamceller. Det är kurativt för många annars dödliga hematologiska sjukdomar.

Huvudsakliga indikationer

Sjukdomskategori	Specifika tillstånd	Transplantationstyp
Akuta leukemier	AML (CR1/CR2), ALL (CR1 hög risk, CR2+)	Allogen (matchad syskon, MUD, haploidentisk, navelsträng)
Kroniska leukemier	CML (TKI misslyckande), CLL (hög risk)	Allogen
Lymfom	DLBCL (recidiv/refraktär), follikulärt (recidiv), Hodgkin (recidiv)	Autolog (1:a recidiv); Allogen (senare)
Multipel myelom	Nyinsjuknade (berättigade), recidiv	Autolog (standard); Allogen (kliniska studier)
Benmärgsvikt	Svår aplastisk anemi, PNH, MDS	Allogen (kurativ)
Hemoglobinopatier	Sikelsjuka, β-thalassemi major	Allogen (matchad syskon bäst); gen-terapi framväxande
Inborna immunbrister	SCID, WAS, CGD, HLH	Allogen (kurativ)
Inborna metaboliska sjukdomar	Hurler, adrenoleukodystrofi, metakromatisk leukodystrofi	Allogen (neuroprotektion)
Solida tumörer (pediatriska)	Neuroblastom, Ewing sarcoma, germinella tumörer	Autolog (konsolidering)

Transplantationstyper

Autolog: Patientens egna stamceller (mobiliserade med G-CSF ± kemoterapi). Ingen GVHD; ingen graft-versus-tumor. Används för myelom, lymfom, vissa solida tumörer.
Allogen: Donorceller (HLA-matchade). Ger graft-versus-leukemi/tumor-effekt. Risker: GVHD, infektion, TRM (10–20%). Donorkällor: matchad syskon (25% chans), matchad orelaterad (MUD), haploidentisk (halvmatchad familj), navelsträngsblod.

Processöversikt

Konditionering: myeloablativ (busulfan/cyklofosfamid, TBI) eller reducerad intensitet (RIC).
Stamcellinfusion (Dag 0).
Engrafting (neutrofiler >500/µL): ~14–21 dagar (autolog), 21–28 dagar (allogen).
Immunrekonstitution: månader till år; infektionsprofylax kritisk.

Framväxande gränsområden

Gen-terapi + autolog HSCT (t.ex. betibeglogen autotemcel för β-thalassemi, lovotibeglogen för sikelsjuka).
Haploidentisk med post-transplantationscyklofosfamid (PTCy) – utökad donorpool.
CAR-T vs allogen HSCT sekvensering vid lymfom.

HSCT förblir det enda kurativa alternativet för många hög-risk hematologiska sjukdomar. Flerprofessionell utredning vid ett FACT-ackrediterat centrum är avgörande.

Sjukdomar