För att ett läkemedel ska få godkännas för allmän användning måste det passera flera prövningsfaser hos Food and Drug Administration (FDA), den amerikanska läkemedelsmyndigheten. Det finns tre faser innan läkemedlet släpps ut på marknaden och en fjärde fas efter att det har introducerats för allmänheten. Enligt amerikanska National Institutes of Health (NIH) pågår för närvarande över 90 000 kliniska studier i fler än 150 länder.
Innan ett läkemedel överhuvudtaget får testas på människor måste det först utvärderas i djurstudier. Forskare arbetar med så kallade djurmodeller – djur som framavlats eller genmodifierats för att uppvisa symtom på specifika sjukdomar. Den aktuella läkemedelsbehandlingen administreras först till dessa djur för att bedöma både läkemedlets effekt och dess eventuella biverkningar.
Studier i fas I används främst för att säkerställa att preparatet är ofarligt. I stället för att rekrytera sjuka deltagare involverar fas I ett litet antal friska volontärer, vanligtvis mellan 10 och 20 personer. Syftet är att upptäcka farliga biverkningar samt att undersöka hur kroppen tar upp och bearbetar ämnet. Om inga risker identifieras under de första månaderna kan läkemedlet gå vidare till nästa fas.
I fas II inleds de egentliga effektstuderna. Testgruppen utökas nu till flera hundra personer, varav de flesta lider av den sjukdom som läkemedlet är avsett att behandla. Gruppen delas slumpmässigt i två halvor – ena halvan får det aktiva läkemedlet medan den andra halvan får placebo, en preparat som ser identiskt ut men saknar verksamt innehåll. Målet är att avgöra om läkemedlet faktiskt har en terapeutisk effekt. Visar deltagarna som fått läkemedlet ingen större förbättring än placebogruppen avslutas utvecklingen.
Det är i denna fas som de flesta läkemedel misslyckas. Endast omkring en tredjedel av alla kandidater når vidare till fas III.
Fas III är i grunden en storskalig upprepning av fas II. Tusentals deltagare rekryteras, varav hälften får placebo. Genom att arbeta med en så stor grupp kan forskarna utvärdera läkemedlets effekt över olika kön, åldersgrupper och sjukdomsgrad. Detta ger läkemedelsföretagen en tydligare bild av hur väl preparatet fungerar i hela populationen. Fas III kan ta flera år att genomföra, men har ett läkemedel väl nått detta stadium godkänns över 90 procent av kandidaterna.
Även efter godkännandet övervakas läkemedlet kontinuerligt i fas IV. Denna fas, ofta kallad marknadsövervakning eller postmarketing-studier, syftar till att upptäcka långsiktiga biverkningar, analysera läkemedlets påverkan på patienternas livskvalitet samt jämföra dess effektivitet med andra redan etablerade preparat. Även i detta skede, som kan pågå i flera år efter lanseringen, riskerar läkemedlet att dras tillbaka från marknaden om allvarliga problem upptäcks.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online