Den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) kräver att läkemedelsföretag genomför kliniska prövningar i fas 3 för att utvärdera effekt och säkerhet hos ett undersökningsläkemedel i den avsedda patientpopulationen. Denna forskning ger värdefull data om behandlingens risker och nytta, vilket gör att FDA kan avgöra om ett läkemedel ska godkännas för försäljning.
För att nå testningen i fas 3 måste ett undersökningsläkemedel ha en etablerad och tillräcklig säkerhetsprofil från en liten grupp friska frivilliga (fas 1) samt vissa tecken på effekt i en större patientgrupp (fas 2).
I fas 3 ges det experimentella läkemedlet till en stor grupp människor – vanligtvis flera hundra till flera tusen patienter i målpopulationen. Syftet är att bekräfta läkemedlets effektivitet, övervaka eventuella biverkningar, jämföra behandlingen med redan etablerade terapier samt samla in den data som kliniker behöver för att kunna förskriva läkemedlet på ett säkert sätt.
De flesta fas 3-studier bygger på randomiserade prövningar med lämpliga kontroller – antingen en aktiv jämförelsebehandling eller placebo (en verksamhetslös tablett). Prövningen följer ett noggrant kontrollerat protokoll, en så kallad studieplan, som i detalj beskriver hur studien ska genomföras, inklusive doseringar och utvärderade slutpunkter.
En av de viktigaste aspekterna av fas 3, eller sena kliniska prövningar, är att utvärdera en kliniskt meningsfull slutpunkt som kan demonstrera den faktiska kliniska nyttan av läkemedlet. Både National Institutes of Health och FDA övervakar dessa prövningar strikt.
De mest rigorösa kliniska fas 3-prövningarna är de randomiserade kliniska studierna (RCT), där patienter slumpmässigt tilldelas två eller flera alternativa behandlingar. Varken studiedeltagarna eller personalen som administrerar läkemedlet (läkare eller sjuksköterskor) vet vilken typ av behandling som ges – detta kallas dubbelblind design. Denna "blinding" eliminerar risken för partiskhet vid rapportering av hur läkemedlet fungerar i den kliniska miljön.
Varje klinisk prövning i USA kräver dessutom godkännande och löpande övervakning av en lokal etikprövningsnämnd (Institutional Review Board) för att säkerställa att studien genomförs etiskt och att riskerna för deltagarna hålls på en minimal nivå. Alla frivilliga patienter måste underteckna ett informerat samtycke som beskriver studiens natur och som klargör att de när som helst kan avbryta sitt deltagande om de inte längre önskar delta.
Resultaten från de kliniska fas 3-prövningarna ingår i den ansökan om marknadsgodkännande som företaget lämnar in till FDA. Läkemedelsföretag genomför normalt två eller fler fas 3-studier för varje nytt läkemedel. Dessa data återfinns sedan i produktinformationen för den nya läkemedelsentiteten och utgör grunden för hur läkemedlet ska användas i klinisk praktik.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online