Kliniska prövningar är indelade i faser som syftar till att samla in specifik information om den behandling eller det läkemedel som studeras. Fyra faser används, och varje fas bygger vidare på resultaten från den föregående. Tillsammans avgör de fyra faserna hur säker behandlingen är, om den fungerar, om den utgör en förbättring jämfört med befintliga alternativ samt om det finns ytterligare användningsområden och fördelar.
I fas I testas den experimentella behandlingen för första gången på människor, i en liten grupp på cirka 20 till 80 deltagare. Förstudier har redan genomförts på djur och i laboratoriemiljö. Utvärderingen fokuserar på säkerhet: forskarna fastställer ett säkert dosintervall och identifierar biverkningar. Under denna fas avgörs också om behandlingen bäst ges i tablettform eller som injektion, samt vilken högsta dos som kan ges utan biverkningar. Deltagarna övervakas noggrant så att dosen kan justeras under testets gång. Den dos som fastställs i fas I är i regel den som används i fortsatta tester.
I fas II deltar en större grupp människor, vanligtvis mellan 100 och 300 personer. Med utgångspunkt i resultaten från fas I används nu den fastställda administreringsmetoden för att undersöka hur effektiv behandlingen är hos de nya deltagarna, samtidigt som säkerheten utvärderas ytterligare. Om en tillräckligt stor andel av deltagarna har nytta av behandlingen och biverkningarna bedöms som acceptabla går prövningen vidare till fas III.
I fas III deltar en betydligt större grupp, oftast mellan 1 000 och 3 000 personer. Syftet är att bekräfta behandlingens effekt, övervaka biverkningar, jämföra resultaten med andra vanligt förekommande behandlingar samt samla in den information som krävs för att behandlingen ska kunna godkännas. Fas III kan vara dubbelblindad, vilket innebär att varken deltagarna eller forskarna vet vem som får vilken behandling. Detta är det sista steget innan ett nytt läkemedel kan lämnas in för godkännande hos exempelvis den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) eller, inom EU, hos EMA respektive Läkemedelsverket i Sverige.
Fas IV genomförs efter att behandlingen eller läkemedlet har godkänts och finns tillgängligt på marknaden. Denna fas omfattar vanligtvis ett mycket stort antal människor och syftar till att upptäcka biverkningar som inte blev synliga under fas III. Dessutom utvärderas eventuella nya fördelar eller ytterligare användningsområden för behandlingen.
Varje fas av en klinisk prövning har ett tydligt syfte: fas I undersöker säkerhet och dosering, fas II testar effekt, fas III bekräftar resultaten i stor skala och fas IV följer upp läkemedlet långt efter att det kommit ut på marknaden. Tillsammans säkerställer dessa faser att nya behandlingar är både effektiva och säkra innan de blir en del av den ordinarie vården.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online