Historisk kontext
Före 1980-talet: Plasmabaserade faktorer bar hög risk för blodburna virus (HIV, HCV).
Genombrottssteg
- Genidentifiering: F8 (hemofili A) och F9 (hemofili B) klonades 1984.
- Rekombinant expression: cDNA insattes i mammaliska cellinjer (CHO, BHK) för korrekt posttranslatorisk modifiering (γ-karboxylering).
- Storskalig produktion: Bioreaktorkultur, rening (affinitetskromatografi, viral clearance-steg).
- Kliniska studier: Visade effektivitet, säkerhet, ingen patogenöverföring.
- Regulatoriskt godkännande: Första rekombinanta FVIII (Recombinate) godkänt 1992; rFIX (Benefix) 1997.
Påverkan
- Eliminerade virusöverföringsrisk.
- Möglichgjorde tillförlitlig tillgång för profylax.
- Grund för förlängd halveringstid och genteknikutveckling.
Rekombinanta faktorer förblir guldstandard för ersättningsterapi världen över.
