Hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Transplantation av friskt rött benmärg (hematopoietiska stamceller) ersätter sjuk eller skadat benmärg, vilket återställer blod- och immuncellsproduktion.
Primära fördelar
- Återställ hematopoies: Röda celler (syre), vita celler (immunitet), trombocyter (koagulation).
- Bota genetiska blodsjukdomar: Sichelcellanemi, thalassemi, allvarlig kombinerad immunbrist (SCID), Wiskott-Aldrich.
- Behandla maligniteter: Leukemi, lymfom, multipelt myelom (autolog eller allogen).
- Rädda efter högdoskemoterapi: Autolog transplant återställer benmärg avlagd av konditionering.
- Graft-versus-tumor effekt (allogen): Donors immunceller attackerar kvarvarande cancer.
Indikationer (Exempel)
- Akuta leukemier (AML, ALL) i remission.
- Allvarlig aplastisk anemi.
- Hemoglobinopatier (sichelcell, thalassemi major).
- Infödda metaboliska fel (t.ex. Hurler syndrom).
- Reviderade lymfom, myelom.
Processöversikt
- Konditionering: Högdos kemoterapi ± strålning för att utrota sjukdom och undertrycka immunitet.
- Infusion: Stamceller (benmärg, peripher blod, eller navelsträngsblod) infuseras IV.
- Engraftment: Neutrofilåterkomst ~10–28 dagar; trombocyter ~3–8 veckor.
- Återhämtning: Månader till år för full immunåterställning; infektionsprofylax, GVHD-hantering (allogen).
Risker
- Infektion (neutropeni).
- Graft-versus-host disease (allogen).
- Organtoxicitet (veno-okklusiv sjukdom, pneumonit).
- Reviv (maligniteter).
- Ofruktbarhet, sekundära cancerformer.
HSCT är en potentiellt kurativ men intensiv terapi; noggrann patienturval och specialiserad klinikvård är avgörande.
