Hematopoetisk Stamcellstransplantation (HSCT), allmänt kallad benmärgstransplantation, ersätter sjuk eller skadad benmärg med friska stamceller för att återställa blod- och immuncellproduktion. Det är en potentiellt kurativ men intensiv procedur för hematologiska maligniteter, benmärgssvikt, immunbrister och vissa genetiska sjukdomar.
HSCT-processen
- Pre-transplant utredning: Omfattande arbetsprov (organfunktion, infektionsscreening, HLA-typering, psychosocial bedömning).
- Donoridentifiering: Matchad relaterad donor (syskon, 25% chans), matchad orelaterad donor (register), haploidentisk (halvmatchad familj), eller autolog (patientens egna celler).
- Konditioneringsregim (preparativ): Högdos kemoterapi ± total kroppsbestrahlung (TBI) för att:
- Eradicera residual sjukdom (malignitet).
- Undertrycka immunsystemet för att förhindra graft-avvisning.
- Skapa "plats" i märg nischer.
- Stamcellsinsamling:
- Perifera stamceller (PBSC): Donor får G-CSF → aferes (mest vanligt nu).
- Benmärgskörd: Kirurgisk aspiration från posteriora iliaca kammar (operationssal).
- Navelsträngsblod: Upptinas från bank.
- Stamcellinfusion (Dag 0): Upptind/ infunderas via central venös kateter (som en blodtransfusion). Celler hemmar till märgnischer.
- Engraftment (typiskt Dag +10 till +28): Neutrofiler >500/µL i 3 på varandra följande dagar = neutrofil engraftment. Trombocyter följer. Övervakas av kimerismanalys.
- Akut GVHD profylax/behandling: Kalcineurin-hämmare (takrolimus, ciklosporin) + metotrexat/mykofenolat. GVHD = donator T-celler attackerar värdvävnader (hud, lever, GI).
- Stödvård: Transfusioner, antimikrobiell profylax (antivirala, antifungala, PJP), tillväxtfaktorer, nutrition, elektrolythanering.
- Immunrekonstitution: Månader till år. Vaccination återupptas ~6–12 månader post-transplant.
- Långsiktig uppföljning: Kronisk GVHD övervakning, endokrin/metabolisk/kardiell/pulmonala seneffekter, sekundär cancer screening, livskvalitet.
Transplantationstyper
- Allogen: Donorceller (graft-versus-leukemia effekt, men GVHD-risk).
- Autolog: Patientens egna celler (ingen GVHD, ingen GVL, används för myelom, lymfom, vissa solida tumörer).
HSCT är en maraton, inte en sprint. Ett dedikerat transplantationsteam guidar varje steg.