
Alla tre sjukdomar behandlas med samma molekylära teknik: små interfererande RNA-molekyler, ofta förkortat siRNA. Dessa korta RNA-fragment kan riktas mot specifika gener och "tysta" dem genom att bryta ner deras budbärar-RNA innan nytt protein hinner bildas. Det gör det möjligt att angripa varje sjukdom vid dess genetiska rot.
siRNA-molekyler binder sig till ett exakt matchande mRNA-sekvens i cellen. När bindningen sker aktiveras cellens eget försvarssystem, som klipper sönder mRNA:t. Resultatet blir att den aktuella genen inte längre uttrycks – en mekanism som forskarna kallar gentystning eller genknäckning.
Vid HIV-infektion riktar sig siRNA mot virusets RNA-genom (HIV-1). Genom att klyva virusets arvsmaterial hindras viruset från att replikera sig i de infekterade cellerna, vilket bromsar sjukdomsförloppet.
Vid hepatit B används siRNA för att tysta gener från hepatit B-viruset (HBV) i levercellerna. Det minskar mängden virus i kroppen och kan lindra den skada som annars uppstår när immunförsvaret och viruset bekämpar varandra i levern.
Inom cancerforskningen riktas siRNA mot gener som driver cancercellernas tillväxt och överlevnad. Ett välkänt exempel är KRAS-genen, vars mutationer är vanliga i bland annat bukspottkörtel-, tjocktarms- och lungcancer. Genom att slå ut sådana gener kan tumörtillväxten hämmas.
Det gemensamma nämnaren är alltså siRNA-tekniken: oavsett om målet är ett virusgenom som HIV-1 eller HBV, eller en cancertillväxtfrämjande gen som KRAS, utnyttjas cellens egen RNA-interferensmekanism för att selektivt stänga av skadliga gener. Detta ger en mycket precis behandlingsform med potential att revolutionera framtidens medicin.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online