Beta-thalassemi behandling: Transfusioner, kelering, transplantation och framväxande gen-terapi

Behandling baseras på svårighetsgrad:

1. Regelbundna transfusioner (upprätthåll Hb 9–10 g/dL) för thalassemi major.
2. Järnkelering (deferasirox, deferoxamin, deferipron) för att förhindra järnöverlast.
3. Hematopoetisk stamcellstransplantation – kurativ med matchad donator; bäst i barndomen.
4. Splenektomi vid hypersplenism.
5. Hydroxyurea – inducerar HbF, kan minska transfusionsbehov.
6. Gen-terapi (lentiviral β-globintillägg) – godkänd i vissa regioner; framväxande.
7. Stödjande vård – uppföljning, vaccinationer, nutrition, psykosocialt stöd.

Multidisciplinära thalassemicentrum optimerar utfall.