De fyra faserna i kliniska prövningar

Kliniska prövningar definieras allmänt som biomedicinska eller hälsorelaterade forskningsstudier på människor som följer ett fördefinierat protokoll, enligt de amerikanska National Institutes of Health (NIH). Personer ur allmänheten kan delta i en klinisk prövning om de uppfyller de fastställda kraven, och vissa deltagare får till och med ersättning för sitt deltagande.

Varje nytt läkemedel eller ny behandling måste passera genom fyra olika faser innan – och efter – det kan godkännas för allmänt bruk. Varje fas har ett specifikt syfte och bygger på resultaten från föregående steg. Nedan förklaras de fyra faserna i detalj.

Fas I – första tester på människor

I fas I testar forskare för första gången ett nytt experimentellt läkemedel eller en ny behandling på en grupp bestående av 20 till 80 personer. Huvudsyftet är att utvärdera säkerheten hos läkemedlet eller behandlingen samt att ta fram en lämplig och trygg dosering. Under denna fas börjar forskarna dessutom att identifiera olika typer av biverkningar.

Fas II – utvärdering av effekt

I fas II utvidgar forskarna omfattningen av den initiala fas I-prövningen. En grupp på 100 till 300 personer testar den experimentella behandlingen eller det experimentella läkemedlet för att avgöra om det är effektivt vid behandling av ett specifikt tillstånd. Samtidigt fortsätter forskarna att noggrant övervaka och utvärdera läkemedlets säkerhet hos deltagarna.

Fas III – storskaliga studier

I fas III ökas antalet deltagare avsevärt, till mellan 1 000 och 3 000 personer. Denna storskaliga prövning gör det möjligt för forskarna att bekräfta läkemedlets nytta, följa upp de tidigare noterade biverkningarna och upptäcka eventuella nya biverkningar. Forskarna jämför också det nya läkemedlet eller den nya behandlingen med redan etablerade preparat och behandlingsmetoder på marknaden. Under fas III samlas dessutom in data som gör det möjligt för patienter att använda behandlingen på ett så säkert sätt som möjligt.

Fas IV – uppföljning efter marknadslansering

Fas IV-prövningar består av ytterligare studier som genomförs efter att det nya läkemedlet eller den nya behandlingen har lanserats på marknaden. Syftet är att samla in data om hur behandlingen påverkar olika populationer vid långtidsanvändning. Forskarna dokumenterar därmed ytterligare risker, fördelar samt de bästa möjliga användningsområdena för läkemedlet.

Tillsammans bildar dessa fyra faser en omfattande säkerhetskedja som skyddar patienterna. Först när ett läkemedel har klarat alla faser med godkänt resultat kan tillsynsmyndigheter, som exempelvis Läkemedelsverket i Sverige eller EMA inom EU, godkänna det för allmän användning.