FDA-godkända sjukdomsmodifierande läkemedel
- Riluzol (1995) – Glutamatfrigivningshämmare; förlänger överlevnad ~3–6 månader. Oralt 50 mg 2 ggr/dag.
- Edaravon (2017 USA) – Frirodikalfångare; bromsar funktionsnedgång (ALSFRS-R) i tidigt skede. IV eller oral formulering.
- Natrium fenylbutyrat-taurursodiol (Relyvrio/Albrioza) (2022) – Mitochondriell/ER-stressreduktion; moderat överlevnadsfördel.
- Tofersen (2023) – Antisense-oligonukleotid för SOD1-ALS (2% av fallen); intratekalt.
Multidisciplinärt stödjande vård
- Respiratorisk – NIV (BiPAP) förlänger överlevnad/kvalitet; tracheostomi för långsiktig.
- Nutrition – PEG-sond vid otillräcklig oral intag.
- Kommunikation – AAC-hjälpmedel, ögonstyrd teknik.
- Rörlighet – Fysioterapi, ortoser, elektrisk rullstol.
- Spasticitet/kramper – Baklofen, tizanidin, botulinumtoxin.
- Sialorré – Antikolinergika, botulinumtoxin, strålning.
- Palliativ vård – Tidig integration förbättrar livskvalitet.
Framväxande terapier
- Genterapeuter (AAV-medierade), stamceller, neurotrofa faktorer, antisense för andra gener (C9orf72, FUS, TARDBP).
- Biomarkörer (NfL, pNfH) för studieurval.
Ingen botemedel ännu; omfattande klinisk vård förlänger överlevnad och värdighet.
