Enligt University of Maryland Medical Center är benmärgstransplantation för närvarande det enda botemedlet mot sicklecellanemi. Ingreppet är dock inte lämpligt för alla patienter – lämpligheten beror på ålder, sjukdomens svårighetsgrad och tillgång på en passande donator. Även om de flesta benmärgstransplantationer lyckas bota sicklecellanemi, medför ingreppet vissa betydande risker.
Benmärgen, den mjuka vävnaden inuti benen, ansvarar för att bilda röda blodkroppar. Hos personer med sicklecellanemi producerar benmärgen sigdformade röda blodkroppar till följd av defekt hemoglobin. En benmärgstransplantation syftar till att ersätta patientens sjuka benmärg med frisk benmärg från en donator.
När transplantationen lyckas börjar den nya benmärgen bilda normala röda blodkroppar, vilket i praktiken botar patienten från sicklecellanemi, enligt Kaiser Permanente.
Enligt University of Maryland Medical Center är benmärgstransplantation endast ett realistiskt behandlingsalternativ för cirka sju procent av alla patienter med sicklecellanemi. Det rör sig oftast om barn under 17 år som har svåra symtom men ännu inte hunnit drabbas av allvarliga organskador. Ju tidigare i sjukdomsförloppet transplantationen görs, desto bättre är i regel förutsättningarna för ett gott resultat.
För att kunna genomgå en benmärgstransplantation krävs dessutom en genetiskt matchad donator. Som National Marrow Donor Program betonar är syskon oftast de bästa donatorerna, eftersom ett syskon har cirka 25 procents chans att vara en fullständig genetisk matchning.
Eftersom sicklecellanemi är en ärftlig sjukdom kompliceras detta dock av att chansen att ha ett syskon som både är friskt och genetiskt matchat är något mindre. Om ingen familjemedlem passar kan patienten söka efter en lämplig donator via nationella donatorregister, exempelvis National Marrow Donor Program Registry.
Att hitta en välmatchad donator är avgörande. Enligt University of Maryland ökar risken för komplikationer markant när patient och donator inte utgör en idealisk matchning.
Enligt Kaiser Permanente botar benmärgstransplantationer sicklecellanemi i ungefär 85 procent av fallen. Minst 10 procent av mottagarna överlever ingreppet men botas inte helt från sjukdomen.
Trots goda framgångsfrekvenser medför benmärgstransplantationer betydande risker. Patientens immunsystem kan angripa de transplanterade cellerna, vilket leder till att transplantationen misslyckas. I andra fall kan de transplanterade cellerna angripa patientens egna organ – ett tillstånd som kallas graft-versus-host-disease (transplantat-mot-värd-sjukdom).
Andra möjliga komplikationer är infektioner, krampanfall och infertilitet. Cirka 5 procent av patienterna avlider till följd av ingreppet. Därför görs alltid en noggrann individuell bedömning av nytta kontra risk innan beslut om transplantation fattas.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online