Idiopatisk trombocytopen purpura (ITP) är en sjukdom där blodet inte koagulerar som det ska, vilket kan leda till blåmärken och onormalt kraftiga blödningar, enligt Mayo Clinic. Tillståndet förekommer hos både barn och vuxna, och i många fall krävs ingen behandling alls för att patienten ska tillfriskna helt. Hos vuxna kan sjukdomen dock bli kronisk och då behövs ofta läkemedel eller kirurgi. Under senare år har flera nya behandlingsalternativ börjat framträda.
Eltrombopag är ett av de nya läkemedel som visar lovande resultat vid behandling av kronisk ITP. Läkemedlet, som har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, klassificeras som en trombopoetinreceptoragonist. Det innebär att det är utformat för att stimulera produktionen av blodplättar. Eftersom ITP orsakas både av att blodplättar förstörs och av en minskad plättsproduktion, teoretiserade forskarna att eltrombopag skulle kunna vara ett effektivt vapen mot sjukdomen.
Enligt kliniska prövningar som publicerades i New England Journal of Medicine 2007 stämde hypotesen. Totalt 118 patienter med blodplättsvärden under 30 000 per kubikmillimeter fick eltrombopag i dagliga doser om antingen 30, 50 eller 75 mg. Målet var att nå ett blodplättsvärde på minst 50 000 inom 43 dagar.
Ju högre dos, desto bättre resultat: målet uppnåddes hos 28 procent av patienterna som fick 30 mg, hos 70 procent av dem som fick 50 mg och hos hela 81 procent av dem som fick 75 mg. I placebogruppen nådde endast 11 procent av patienterna målet.
Vid extremt svåra former av ITP kan en stamcellstransplantation övervägas, men bara om alla andra terapier har misslyckats och sjukdomen leder till näsblod eller blödningar i mage eller tarm, enligt Scripps Research Institute.
Vid ingreppet tas blodstamceller från patienten och frysas in. Patienten får därefter mycket höga doser kemoterapi för att eliminera de celler som förstör blodplättarna. Därefter tinas stamcellerna upp och återförs till kroppen, vilket underlättar återhämtningen av benmärgen efter kemoterapin. Dödligheten i komplikationer kopplade till denna typ av transplantation är mindre än 5 procent.
Resultaten från de första 14 transplantationspatienterna vid National Institutes of Health var uppmuntrande: sex patienter fick blodplättsvärden över 100 000 och kunde helt sluta med medicinering. Ytterligare två patienter visade betydande förbättring och kunde antingen avbryta medicineringen eller gå ner till en lägre dos. De övriga sex patienterna visade endast måttlig förbättring.
Eftersom behandlingen fortfarande betraktas som experimentell täcker många försäkringar inte kostnaderna. Enligt Scripps Research Institute kan priset uppgå till så mycket som 150 000 dollar. I vissa fall kan behandlingen dock genomföras vid National Institutes of Health helt utan kostnad för patienten.
Om du bedömer att ditt fall är allvarligt nog för att kvalificera för denna experimentella behandling, och din läkare anser att den är ett rimligt alternativ för dig, kan du be läkaren kontakta National Institutes of Health för att diskutera möjligheten att delta i studierna.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online