Läkemedelsutveckling i läkemedelsindustrin – från upptäckt till godkännande

Processen för läkemedelsutveckling inom läkemedelsindustrin är både lång och kostsam. Produktutvecklingen omfattar flera tydligt åtskilda faser, och i varje skede kan beslut fattas att avbryta arbetet med produkten – vilket gör allt tidigare arbete till bortkastad tid och resurser. Enligt Clinical Trials Network kan hela processen ta mellan fem och tjugo år.

1. Upptäckt och målidentifiering

Läkemedelsutvecklingen inleds med studier av de kemiska ämnen i kroppen som antas bidra till sjukdom, samt hur dessa ämnen interagerar med molekyler som potentiellt kan påverka dem. När en molekyl eller en grupp av molekyler visar sig lovande för att kontrollera en sjukdom är nästa steg att undersöka möjligheten att utveckla den till en behandling. Detta forskningsarbete bedrivs i olika miljöer, bland annat hos läkemedelsföretag, fristående laboratorier och universitet.

2. Preklinisk testning

Innan ett läkemedel kan testas på människor måste det fastställas att det går att utveckla till en medicin som kan administreras på ett säkert sätt. Läkemedlets toxicitet studeras därför ingående, både i laboratoriemiljö (provrörsförsök) och i levande organismer. Djurstudier genomförs för att preliminärt bedöma om läkemedlet är gångbart, som förberedelse inför kommande studier på människor.

3. IND-ansökan

Tillverkaren lämnar sedan in en ansökan om Investigational New Drug (IND) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration). Myndigheten måste godkänna ansökan innan läkemedlet får testas på människor. FDA har specifika krav på vilken typ av data som ska lämnas in för att kunna bedöma om det är säkert att testa läkemedlet på försökspersoner. Särskilt fokus läggs på resultaten från djurstudierna, den planerade tillverkningsprocessen samt utformningen av de kliniska prövningarna.

4. Kliniska prövningar

Det nya läkemedlet testas på människor under tre olika faser:

• Fas I: Forskare utvärderar läkemedlets övergripande tolerabilitet hos ett litet antal friska volontärer.
• Fas II: Läkemedlets effekt och biverkningar bedöms hos ett mindre antal deltagare, ofta några hundra personer, som lider av den sjukdom eller det tillstånd som läkemedlet är avsett att behandla.
• Fas III: Enligt FDA inkluderas mellan 1 000 och 3 000 patienter med sjukdomen i dessa studier, där en betydligt mer omfattande utvärdering av läkemedlets effektivitet och säkerhet genomförs.

Samtliga tre faser kan sammanlagt ta upp till tio år att slutföra.

5. Godkännande av läkemedel

När de kliniska studierna är avslutade kan företaget lämna in en New Drug Application (NDA) till FDA. Ansökan innehåller detaljerad information om studieresultaten samt förslag gällande förpackning, märkning och tillverkning. Granskningsprocessen är lång och komplex, men slutligen fattar FDA beslut om att godkänna eller avslå företagets ansökan om att få marknadsföra läkemedlet.

Efter godkännandet får läkemedelsföretaget börja saluföra produkten, men övervakningen fortsätter. Säkerheten och effekten utvärderas vidare i så kallade fas IV-studier, vilket hjälper till att identifiera eventuella långtidseffekter eller sällsynta biverkningar hos större patientgrupper.