Diabetes är ingen sjukdom att ta lätt på. Med nästan 200 000 diabetesrelaterade dödsfall per år i USA är diabetes den sjunde vanligaste dödsorsaken. Cirka 5,9 procent av den amerikanska befolkningen lever med sjukdomen, vilket motsvarar nästan 16 miljoner människor. Det finns flera former av diabetes, som alla kännetecknas av onormalt höga glukosnivåer i blodet, men två huvudtyper dominerar: typ 1-diabetes och typ 2-diabetes. Stamcellsforskningen ser olika ut beroende på vilken typ det gäller.
Typ 1-diabetes drabbar oftast barn och unga vuxna och kallas därför ofta för ungdomsdiabetes. Sjukdomen har en genetisk komponent och kan ärvas. Vid typ 1-diabetes angriper kroppens eget immunförsvar de insulinproducerande cellerna i bukspottskörtelns Langerhanska öar och förstör dem. Kroppen förlorar därmed förmågan att bilda insulin, vilket gör att glukos ansamlas i blodet och orsakar allvarliga hälsoproblem.
Personer med typ 1-diabetes lever med sjukdomen hela livet. De måste ta insulin flera gånger per dag och noggrant övervaka sina blodsockernivåer. Stabila värden hjälper till att förebygga sekundära komplikationer, som hjärt-kärlsjukdom och retinopati (näthinneskada). Stamcellsforskningen inom området fokuserar på bukspottskörteln samt på de sekundära komplikationer som sjukdomen medför.
Typ 2-diabetes kallas ofta för vuxendiabetes, eftersom den inte nödvändigtvis är genetiskt betingad utan ofta utlöses av ohälsosamma levnadsvanor i kombination med ärftliga faktorer. Sjukdomen drabbar framför allt äldre och överviktiga personer. Hos den drabbade slutar kroppen använda insulinet ordentligt – en insulinresistens utvecklas – och precis som vid typ 1-diabetes börjar glukos ackumuleras i blodet.
Sjukdomen hanteras vanligtvis med tablettbehandling, kostomläggning och motion. Om den inte vårdas kan typ 2-diabetes bli så allvarlig att insulinterapi blir nödvändig. Eftersom tillståndet ofta går att hantera med en hälsosam livsstil och ökad medvetenhet står typ 2-diabetes inte i centrum för den stamcellsbaserade forskningen.
Det finns ännu inget botemedel mot typ 1-diabetes, men den mest använda metoden är transplantation av bukspottskörtel. Den kräver dock att patienten tar immunsupprimerande läkemedel resten av livet, vilket gör hen mer sårbar för andra sjukdomar. En annan lovande behandling är transplantation av specifika ö-celler. Båda metoderna lider av brist på donatorvävnad – ett problem som stamcellsforskare hoppas kunna lösa.
Målet för stamcellsforskarna är att utveckla stamceller som förnyar sig själva och kan differentieras till just den celltyp patienten behöver, även om det fortfarande är oklart exakt vilka celler som krävs. Bernat Soria och hans kollegor har visat att betaceller som odlas utan andra typer av ö-celler omkring sig fungerar sämre än kompletta kluster bestående av alla olika celletyper. Fokus ligger därför på att skapa ett system för att framställa hela ö-kluster från stamceller.
Dagens forskning använder ö-celler från både foster- och vuxenvävnad. När forskare transplanterade enbart de specifika celler som behövdes ur fostervävnad presterade cellerna sämre än när hela odlingen transplanterades och fick utvecklas till ö-vävnad. Vad gäller vuxenvävnad odlar forskarna ö-celler från avlidna donatorer och låter dem utvecklas till material som kan transplanteras.
Flera olika angreppssätt prövas, men forskningen befinner sig fortfarande i testfasen, främst i studier på möss. En metod inom vuxenvävnadsforskningen går ut på att transplantera celler från patientens egna gangceller, vilket förhoppningsvis ska kunna hjälpa personer med typ 2-diabetes. Forskningen med vuxna celler är dock ännu inte tillräckligt konklusiv för att kunna tala om ett botemedel mot diabetes.
Forskningen på embryonala stamceller har tagit fart i andra länder än USA, där lagstiftningen länge försvårat verksamheten. I Spanien använde forskare embryonala stamceller från möss och lyckades framställa celler som utvecklades till insulinproducerande celler. I Tyskland tog forskare fram en metod för att eliminera alla celler utom de insulinproducerande, vilket minskar risken att patienten utvecklar cancer av celler som ännu inte fått någon funktion. I Israel visade forskning att humana embryonala stamceller kunde modifieras så att de producerade PDX-1-genen, en gen som hjälper till att reglera insulinproduktionen.
All pågående forskning är lovande, men det humana systemet med embryonala stamceller har ännu inte använts för att producera funktionella, insulinproducerande ö-celler som är livsdugliga för transplantation.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online