När Lou Gehrig år 1939 fick diagnosen amyotrofisk lateralskleros (ALS) – en sjukdom som idag bär hans namn – levde han i ytterligare två år. Under decennierna som följde förändrades situationen knappt alls. Enligt ALS Association avlider de flesta ALS-patienter inom tre till fem år efter de första symtomen.
En artikel från den 29 maj 2008 på ALS-förbundets webbplats alsa.org konstaterade att "patienter med Lou Gehrigs sjukdom står inför en dystrare prognos. Det enda godkända läkemedlet, Sanofi-Aventis Rilutek, bromsar den dödliga muskelsvinnande sjukdomen med bara några månader."
Under det senaste året har dock minst fem experimentella läkemedel testats på ALS-patienter – ett tecken på förnyat hopp inom forskningen.
Ryggmärgsstamceller från företaget Neuralstem Inc. testas nu som behandling. "I studier på djur skyddade dessa ryggmärgsstamceller både hotade motorneuron och skapade kopplingar till de nervceller som styr musklerna", sade Dr. Eva Feldman, chef för ALS-kliniken vid University of Michigan Health System, till ALS Association. "Vi vill inte väcka orealistiska förväntningar, men vi tror att dessa stamceller kan ge liknande resultat hos patienter med ALS."
ALS Association är så övertygad om att litium kan bromsa utvecklingen av tidig ALS att organisationen finansierar en stor klinisk prövning av läkemedlet.
Studier för att behandla en ärftlig form av Lou Gehrigs sjukdom med så kallad antisense-teknik pågår. Den nya terapin går ut på att stänga av det RNA (ribonukleinsyra) som producerar sjukdomsframkallande proteiner.
Arimoclomol testas på personer med snabbt progredierande former av ärftlig Lou Gehrigs sjukdom, enligt ett pressmeddelande från ALS Association den 11 mars 2009. Läkemedlet riktar sig mot ALS som orsakas av mutationer i genen för superoxiddismutas (SOD1).
Utvecklingen är dock inte entydigt positiv. Ett av de experimentella läkemedlen, myotrophin, har redan misslyckats, rapporterade Lucie Bruijn, forskningschef vid ALS Association.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online