Trots årtionden av intensiv forskning förblir bukspottkörtelcancer en av de svårbehandlade cancerformerna. Enligt National Cancer Institute låg den femåriga överlevnadsgraden för sjukdomen på endast 5,6 procent år 2006. Denna dystra statistik har drivit forskare världen över att söka efter effektivare behandlingsmetoder. En av de mest intressanta experimentella terapierna är Rexin-G, en genterapi som för närvarande utvärderas i kliniska prövningar för bukspottkörtelcancer.
Rexin-G utvecklas av bioteknikföretaget Epeius Biotechnologies, som har sitt säte i San Marino, Kalifornien. Namnet står för "Retroviral Expression Vectors bearing an Inhibitory Gene", det vill säga retrovirala expressionsvektorer som bär på en hämmande gen.
Rexin-G är i grunden en genterapimetod för cancerbehandling. Grundidén är att föra in en gen i cancercellerna för att antingen inaktivera dem eller döda dem. Den transportör som används för att leverera genen in i cellerna kallas för en vektor.
Retrovirus är virus som införlivar sin egen genetiska information i arvsmassan hos de celler de infekterar. Just denna egenskap har gjort retrovirus till ett ständigt aktuellt forskningsämne inom genterapin.
Rexin-G använder ett retrovirus för att föra in en defekt version av genen för proteinet cyklin G1 i tumörcellerna. Virusets arvsmassa har genetiskt modifierats på två sätt: dels så att det inte kan replikera sig eller sprida sig till andra celler, dels så att det bär på en del av ett protein som normalt styr blodplättar till exponerade kollagenfibrer i sår.
Eftersom cancerceller delar sig och växer snabbt skapas stora områden med exponerad bindväv runt tumören. Den kollagenbindande funktionen gör att viruset riktas mot tumörcellerna i stället för mot friska celler. När viruset väl har infekterat en cancercell kan den defekta cyklin G1-genen stoppa tumörcellens delning, eftersom cyklin G1 är ett protein som spelar en central roll i regleringen av celldelningen.
Epeius Biotechnologies avslutade en klinisk prövning i fas I/II för bukspottkörtelcancer i augusti 2009. Tidiga kliniska prövningar syftar främst till att bedöma ett läkemedels säkerhet hos människor, vilket innebär att de omfattar ett begränsat antal patienter. Företaget har dessutom genomfört fas I/II-prövningar av Rexin-G för två andra cancerformer.
Resultaten från fas I/II-studien för bukspottkörtelcancer, som publicerades i tidskriften Molecular Therapy år 2009, framstår som positiva. Samtliga patienter i studien hade tidigare behandlats utan framgång med kemoterapidrogen gemcitabin, vilket är standardbehandlingen vid denna cancerform.
Studiedata tydde på att Rexin-G förlängde patienternas genomsnittliga totala överlevnad. De biverkningar som rapporterades var dessutom relativt lindriga, främst huvudvärk och trötthet. Det bör dock understrykas att studien, som en fas I/II-prövning med ett begränsat antal deltagare, inte i sig räcker för att fullständigt utvärdera behandlingens effektivitet.
Rexin-G för bukspottkörtelcancer befinner sig fortfarande i kliniska prövningar och har ännu inte godkänts för användning i USA. Det är väl känt att många läkemedel och terapier misslyckas under vägen i kliniska prövningar, och det återstår att se om Rexin-G kommer att visa sig effektiv mot bukspottkörtelcancer och vinna godkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Skulle detta bli verklighet skulle det kunna bidra till att stärka förtroendet för hela området genterapi, som länge haft en blandad historia, samt erbjuda patienter med bukspottkörtelcancer ett helt nytt behandlingsalternativ.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online