Behandling av myelodysplastiskt syndrom (MDS)

Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är en grupp cancersjukdomar som drabbar blodet och/eller benmärgen och som kännetecknas av onormala celler i benmärgen. Enligt Leukemia & Lymphoma Society diagnostiseras cirka 10 000 nya fall av myelodysplastiska syndrom varje år. Alla former betraktas som cancer, men sjukdomen delas in i både högrisk- och lågriskformer. MDS kan också utvecklas till en särskild typ av leukemi som kallas AML (akut myeloisk leukemi).

Typer av myelodysplastiska syndrom

Val av behandling beror till stor del på vilken typ av MDS patienten har. Sjukdomen stör produktionen av blodceller och blodplättar i benmärgen. Hos friska människor bildas blodceller och blodplättar kontinuerligt, och vid varje given tidpunkt utgör de omogna, felformade cellerna – så kallade blaster – högst 5 procent av benmärgens celler. Hos patienter med MDS stiger andelen blaster över denna nivå.

Vid lågrisk-MDS är andelen blaster över 5 procent men inte så hög att den orsakar allvarliga medicinska problem. Sjukdomen utvecklas långsamt, och det vanligaste symtomet är anemi (blodbrist).

Patienter med högrisk-MDS har däremot betydligt fler blaster. Istället för mogna vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar släpps de omogna blasterna ut i blodet, vilket ger upphov till allvarliga hälsoproblem och kan bli livshotande. När andelen blaster når 20 procent eller mer klassificeras sjukdomen som AML – akut myeloisk leukemi.

Behandling av lågrisk-MDS

Lågrisk-MDS behöver ofta inte behandlas aktivt i ett tidigt skede. Läkarna tillämpar då en avvaktande hållning och följer noggrant hur sjukdomen utvecklas och hur blodvärdena ser ut. Patienten går på regelbundna kontroller där ett komplett blodstatusprov tas för att säkerställa att nivåerna av röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar ligger inom normalområdet. Om blodvärdena sjunker till farliga nivåer ges blodtransfusioner eller transfusioner med blodplättar.

Blodcellstillväxtfaktorer

Både patienter med högrisk- och lågrisk-MDS kan behandlas med läkemedel som stimulerar bildningen av blodceller. En vanlig behandling är injektioner med erytropoietinstimulerande medel (ESA). Dessa stimulerar produktionen av hormonet EPO, som bildas i njurarna och styr tillväxten av röda blodkroppar. Preparat som Procrit och Aranesp ges via injektion.
G-CSF eller GM-CSF är andra tillväxtfaktorer som också ges som injektioner. De syftar till att öka produktionen av vita blodkroppar i kroppen.
En ytterligare tillväxtfaktor, AMG 531, har prövats i kliniska studier för att stimulera bildningen av blodplättar.

Läkemedelsbehandling

Flera läkemedel kan användas vid både högrisk- och lågrisk-MDS:

• Azacitidin har visat sig hjälpa benmärgen att fungera normalt och döda de blasterproducerande cellerna hos cirka 40 procent av patienterna. Läkemedlet ges traditionellt via injektion, men numera finns även en oral tablettform godkänd.
• Decitabin är ett annat injicerbart läkemedel som används vid både hög- och lågrisk-MDS och som förbättrar blodvärdena hos 30–40 procent av patienterna. Kombinationspreparatet decitabin/cedazuridin finns numera även som tablettbehandling.
• Lenalidomid används framför allt hos lågriskpatienter med anemi. Behandlingen kan göra att 20–30 procent av patienterna slipper transfusioner med röda blodkroppar i upp till två år.

Under senare år har dessutom nya läkemedel, exempelvis luspatercept, godkänts för behandling av anemi hos vissa patienter med lågrisk-MDS, vilket ytterligare breddat behandlingsutbudet.

Kemoterapi och allogen stamcellstransplantation

Högdoskemoterapi följt av stamcellstransplantation är endast aktuellt i vissa situationer. Metoden rekommenderas enbart för högriskpatienter och/eller patienter som har utvecklat AML. Eftersom behandlingen innebär betydande risker används den bara när patientens förväntade överlevnad utan behandling är kort. Dessutom krävs en allogen donator – det vill säga en väl matchad givare, oftast ett syskon eller en obesläktad person ur ett stamcellsregister – för att transplantationen ska kunna lyckas.