Fas 1: Säkerhet och farmakokinetik
- Deltagare: 20–100 friska volontärer (ibland patienter)
- Mål: Bestämma maximalt tolererade dos (MTD), karaktärisera farmakokinetik/farmakodynamik, identifiera akuta biverkningar
- Design: Ofta öppen, doseskalering
Fas 2: Effektivitet och dosfinjustering
- Deltagare: 100–300 patienter med måltillståndet
- Mål: Bedöma preliminär effektivitet, ytterligare utvärdera säkerhet, etablera optimal dos och regi
- Design: Ofta randomiserad, kontrollerad (kan vara öppen)
Fas 3: Bekräftande effektivitet och säkerhet
- Deltagare: 1 000–3 000+ patienter
- Mål: Leverera statistiskt robust bevis för effektivitet vs. placebo/standardvård, övervaka biverkningar i olika populationer, stödja regulatoriskt godkännande
- Design: Multicenter, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad
Fas 4: Eftermarknadsövervakning
- Deltagare: Stora, heterogena verkliga populationer
- Mål: Upptäcka sällsynta/långsiktiga biverkningar, bedöma läkemedelsinteraktioner, utvärdera utfall i specialundergrupper (pediatriska, äldre, komorbida), jämföra effektivitet i rutinvård
- Design: Observationsstudier, register, pragmatiska studier
Notera: Deltagarantal är approximativa och varierar efter sjukdomsområde, läkemedstyp och regulatoriska krav.
