Området hematologi, som fokuserar på forskning kring och behandling av blodsjukdomar, utvecklas ständigt. Ny forskning och nya genombrott leder kontinuerligt till förbättrade och mer skräddarsydda behandlingar. Här går vi igenom några av de mest anmärkningsvärda framstegen inom behandling av blodsjukdomar.
Målinriktade terapier är läkemedel som specifikt angriper onormala proteiner eller molekyler som driver utvecklingen och spridningen av blodcancer. Dessa läkemedel har revolutionerat behandlingen av flera former av leukemi och lymfom och gett betydligt bättre prognoser för patienterna.
Exempel på målinriktade läkemedel är imatinib (Gleevec) mot kronisk myeloisk leukemi (KML), rituximab (Rituxan) mot non-Hodgkins lymfom samt ibrutinib (Imbruvica) mot kronisk lymfatisk leukemi (KLL).
Immunoterapi innebär att patientens eget immunförsvar aktiveras och förstärks för att bekämpa cancercellerna. Metoden har visat lovande resultat vid behandling av flera blodsjukdomar, bland annat lymfom och leukemier.
En särskilt framgångsrik form är CAR T-cellsterapi, där patientens T-celler genetiskt modifieras så att de kan känna igen och angripa specifika antigener på cancercellernas yta. Metoden har visat enastående resultat vid behandling av B-cellslymfom och andra B-cellsrelaterade maligniteter.
Vid en stamcellstransplantation transplanteras friska blodbildande stamceller till en patient vars eget blodbildande system är sjukt eller skadat. Behandlingen används ofta vid vissa blodcancersjukdomar samt vid allvarliga ärftliga blodsjukdomar.
Framsteg inom transplantationsmetodik – exempelvis så kallade reducerade konditioneringsregimer som är skonsammare för patienten, samt transplantation med navelsträngsblod – har gjort behandlingen både säkrare och mer effektiv.
Genterapi innebär att gener modifieras eller introduceras i patientens celler för att behandla eller potentiellt bota en genetisk blodsjukdom. Målet är att korrigera den underliggande genetiska defekt som orsakar sjukdomen.
Genombrott inom geneditering, framför allt tekniken CRISPR-Cas9, har öppnat helt nya möjligheter att behandla ärftliga blodsjukdomar som sickle cell-anemi (sekelcellsanemi) och beta-talassemi.
Inom området trombos och blödningsrubbningar har de nya orala antikoagulantierna (NOAK) etablerat sig som ett alternativ till äldre blodförtunnande läkemedel som warfarin.
Fördelarna med NOAK är bland annat förutsägbar dosering, färre interaktioner med andra läkemedel och ett kraftigt minskat behov av regelbunden blodprovskontroll. Läkemedlen används ofta för att förebygga blodproppar vid tillstånd som förmaksflimmer och djup ventrombos.
Hematopoietiska tillväxtfaktorer är proteiner som stimulerar bildningen och tillväxten av blodceller. Användningen av rekombinanta tillväxtfaktorer – såsom erytropoietin (EPO), granulocyt-kolonistimulerande faktor (G-CSF) och trombopoietin (TPO) – har revolutionerat vården av patienter med anemi, neutropeni och trombocytopeni.
Detta är endast några exempel på de många spännande framstegen inom behandling av blodsjukdomar. Den pågående forskningen fortsätter att ge nytt hopp och bättre utfall för patienter med olika hematologiska tillstånd.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online