Senaste framstegen inom hematologi: Riktad terapi, immunterapi, genredigering och nya antikogulantia

1. Riktade terapier

• CML: Imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib (BCR-ABL1 TKI).
• CLL: Ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib (BTK-hämmare); venetoclax (BCL-2).
• AML: Midostaurin, gilteritinib (FLT3); ivosidenib (IDH1); enasidenib (IDH2).

2. Immunterapi

• CAR T-celler: Tisagenlecleucel, axicabtagene ciloleucel, lisocabtagene maraleucel (CD19+ B-ALL, DLBCL); idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel (BCMA+ myelom).
• Bispecifika antikroppar: Blinatumomab (CD3×CD19), teclistamab (CD3×BCMA), mosunetuzumab (CD3×CD20).
• Checkpoint-hämmare: Pembrolizumab (PMBCL, cHL).

3. Innovationer inom stamcellstransplantation

• Minskat intensivt konditionering (RIC) utvidgar berättigande.
• Haploidentiska donatorer plus posttransplantations-cyklofosfamid (PTCy) utvidgar donatorbasen.
• Navelsträngsexpansion (omidubicel) accelererar inväxtning.

4. Genteknik och genredigering

• Siklecellsanemi och β-thalassemi: Exagamglogene autotemcel (Casgevy, CRISPR-Cas9 BCL11A redigering); lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lentiviral β^A-T87Q-globin).
• Hemofili A/B: AAV-medierad faktor VIII/IX-genöverföring (valoctocogene roxaparvovec, etranacogene dezaparvovec).

5. Nya orala antikogulantia (DOAK)

• Apixaban, rivaroxaban, edoxaban, dabigatran – förutsägbar farmakokinetik, ingen rutinmässig kontroll, lägre intrakraniell blödningsrisk vs. warfarin.
• Indikationer: Förmaksflimmer, VTE-behandling/prevention, postortopedisk kirurgi.

6. Hematopoetiska tillväxtfaktorer

• Erytropoies-stimulerande ämnen (epoetin, darbepoetin) för njursvikt/kemo-anemi.
• G-CSF/GM-CSF (filgrastim, sargramostim) för neutropeni.
• Trombopoietin-receptoragonister (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag) för ITP, kemoterapi-inducerad trombocytopeni.

Dessa framsteg skiftar hematologin mot precision, kurativ intention och livskvalitetsfokuserad vård.