Personer med cystisk fibros ärver defekt genetisk information och kan inte producera normala cftr-proteiner som forskare har använt genterapi för att infoga DNA-segment som kodar för den saknade cft?

Forskare har använt genterapi för att infoga DNA-segment som kodar för det saknade CFTR-proteinet i cellerna hos personer med cystisk fibros. Detta tillvägagångssätt syftar till att återställa funktionen hos CFTR-proteinet och korrigera den underliggande genetiska defekten som orsakar sjukdomen.