Genterapi innebär att en gens funktion förändras eller att främmande genetiskt material introduceras i celler för att behandla eller förebygga genetiska störningar eller andra sjukdomar. Det syftar till att korrigera eller ersätta defekta gener, reparera felaktiga proteiner eller lägga till nya funktioner till celler, och därigenom återställa eller förbättra deras funktion. Genterapimetoder varierar och kan innefatta att ersätta muterade gener, introducera funktionella kopior av gener, undertrycka uttrycket av skadliga gener eller modifiera genreglerande element. Dess potential sträcker sig bortom genetiska störningar till att behandla sjukdomar som cancer, infektionssjukdomar och neurodegenerativa sjukdomar genom att rikta in sig på de underliggande genetiska orsakerna. Etiska och säkerhetsmässiga överväganden, tillsammans med pågående forskning och framsteg, är avgörande inom området genterapi.
