Genterapi förklarad: Hur det fungerar och tillämpningar

Genterapi ändrar en gens funktion eller introducerar främt genetiskt material i celler för att behandla eller förebygga genetiska sjukdomar och andra sjukdomar. Syftet är att korrigera/ersätta defekta gener, reparera felaktiga proteiner eller lägga till nya funktioner, vilket återställer cellfunktion. Metoder inkluderar ersättning av muterade gener, introduktion av funktionskopior, undertryckning av skadliga gener eller modifiering av regulatoriska element. Potentialen sträcker sig bortom genetiska sjukdomar till cancer, infektionssjukdomar och neurodegenerativa sjukdomar genom att riktas mot genetiska orsaker. Etiska, säkerhetsaspekter och pågående forskning är avgörande.