Genterapi och genmanipulation är kontroversiella ämnen som väcker både hopp och etiska frågor. Därför bedrivs forskningen på detta område under strikt övervakning och hålla regler. Enligt webbplatsen Human Genome Project Information förbjöd den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA till och med vissa typer av genetisk forskning mellan januari och april 2003.
De första kliniska prövningarna av genterapi inleddes redan år 1990, enligt Human Genome Project Information. Experiment pågår fortfarande runt om i världen, men fram till 2009 hade FDA ännu inte godkänt någon form av genterapi för användning hos människor. Detta speglar hur försiktig myndigheterna är med att släppa fram nya behandlingsmetoder som innebär ingrepp i arvsmassan.
Genterapi anses ha potential att bota flera svåra och tidigare obotliga sjukdomar, bland annat:
Grundprincipen bakom genterapi är att korrigera felaktiga gener. Detta kan göras på tre sätt: genom att ersätta den defekta genen med en frisk version, genom en process som kallas omvänd mutation, eller genom att reglera och kontrollera genens aktivitet så att dess skadliga effekter minskar.
Trots löftena finns betydande tekniska utmaningar. För att genterapi ska bli en effektiv bot måste de terapeutiska generna kunna fungera under lång tid, undvika kroppens naturliga benägenhet att angripa främmande ämnen och säkerställa att de virus som används för att transportera generna in i kroppen inte orsakar skada. Dessutom har forskarna ännu inte lyckats ta fram en metod som kan bota sjukdomar orsakade av mutationer i mer än en gen samtidigt.
Hittills har större delen av genterapiforskningen utförts på möss och andra laboratoriedjur. Kliniska prövningar på människor har varit ytterst begränsade, vilket delvis beror på de strikta regulatoriska kraven och de etiska överväganden som omgärdar området.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online