En genomgång av fler än 400 behandlingsfall visar att 60–70 procent av patienterna med multipel skleros (MS) som genomgått stamcellstransplantation var progressionsfria i tre år, med en behandlingsrelaterad sjuklighet på endast 1–2 procent. Laboratoriestudier tyder dessutom på att de autoimmuna reaktioner som driver sjukdomen kan upphöra helt, och att klinisk remission består även efter att immunförsvaret helt har återuppbyggts. Prospektiva randomiserade studier av stamcellsbehandling vid MS påbörjades 2008 i både Europa och USA.
MS, även känt som disseminerad skleros eller encefalomyelitis disseminata, är en kronisk inflammatorisk och degenerativ sjukdom i centrala nervsystemet (CNS). Vid MS riktar immunförsvaret en autoimmun reaktion mot kroppens egna myelinskidor, vilket leder till demyelinisering av nervcellerna. Förlusten av myelin och de plackbildningar (skleroser) som uppstår i CNS vita substans stör signalöverföringen i nervsystemet och orsakar såväl fysiska som kognitiva funktionsnedsättningar. Den bakomliggande orsaken är fortfarande okänd.
De stamceller som används vid behandling av MS hämtas från vuxen benmärg. Dessa hematopoetiska stamceller (HSC) är multipotenta, vilket innebär att de både kan förnya sig själva och differentieras till celler inom alla blodlinjer. Transplanterade HSC kan dessutom utvecklas till specifika celltyper, exempelvis muskel-, hud-, lever-, lung- och nervceller.
Konventionell läkemedelsbehandling vid MS riktar in sig på sjukdomens inflammatoriska mekanismer. Effekten är dock begränsad när det gäller att dämpa den immunmedierade inflammationen i centrala nervsystemet och förebygga kliniska återfall. Efter lovande resultat i djurmodeller för autoimmuna sjukdomar började man därför testa immunsuppression följt av transplantation av hematopoetiska stamceller som behandling vid svåra former av MS.
Fördelarna med HSC-terapi vid MS är flera. Stamcellerna kan ta sig in i hjärnan och bilda nya nervceller, och forskarna har även observerat remyelinisering, det vill säga att de skadade myelinskidorna byggs upp igen. Transplantationen är dessutom kopplad till förändringar i tymusens produktion av nya immunceller, vilket resulterar i en helt ny och mångsidig repertoar av T-cellreceptorer (TCR).
Transplantation av hematopoetiska stamceller kan främja läkning och regeneration i centrala nervsystemet via flera olika verkningsmekanismer. De föreslagna mekanismerna omfattar cellersättning, remyelinisering samt så kallad bystander-aktivitet, det vill säga immunomodulerande effekter. Behandlingen minskar också den inflammatoriska aktiviteten i sjukdomsförloppet. Två prospektiva randomiserade studier pågår för närvarande i Europa och USA. Det är de första studierna som kliniskt undersöker om stamcellstransplantation är överlägsen traditionell immunsuppressiv behandling vid svåra fall av MS – ett viktigt steg mot mer effektiv vård för patienter med denna komplexa sjukdom.
Hälsa och Sjukdom © https://www.sjukdom.online